研究领域
纳米抗體(tǐ)技(jì )术领域
1993年比利时科(kē)學(xué)家Hamers在骆驼體(tǐ)内发现一种缺失轻链和CH1恒定區(qū)的重链抗體(tǐ)(Called heavy chain Abs，HCAbs)，克隆其可(kě)变區(qū)，可(kě)以得到重链单域抗體(tǐ)(Variable domain of the heavy-chain of heavy-chain antibody，VHH)即纳米抗體(tǐ)(Nanobody)。此外在一些软骨鱼类如鲨鱼體(tǐ)内也发现类似的重链抗體(tǐ)。
单域（纳米）抗體(tǐ)以其分(fēn)子量小(xiǎo)，亲和力高，易于改造，稳定性好等特征在诊断和疾病治疗中(zhōng)有(yǒu)众多(duō)独特的优势，受到了生物(wù)领域學(xué)术界和产(chǎn)业界的青睐，伴随着第一款纳米抗體(tǐ)药物(wù)的上市以及其他(tā)多(duō)个基于单域（纳米）抗體(tǐ)生物(wù)制品管線(xiàn)的披露，单域（纳米）抗體(tǐ)生物(wù)制品的开发成為(wèi)热点。
融捷康致力于纳米抗體(tǐ)技(jì )术的创新(xīn)性生物(wù)药开发。目前已经重点布局了涉及自身免疫疾病、肿瘤治疗等多(duō)个研发管線(xiàn)。同时，也进行了基于单域（纳米）抗體(tǐ)的ADC技(jì )术和细胞治疗产(chǎn)品的开发。
纳米抗體(tǐ)药物(wù)
纳米抗體(tǐ)拥有(yǒu)稳定性强和分(fēn)子量小(xiǎo)的特征，能(néng)够降低药物(wù)的免疫原性风险，给药方式更為(wèi)灵活。
目前全球约有(yǒu)二十多(duō)种纳米抗體(tǐ)药物(wù)正在临床试验的不同阶段，治疗的疾病有(yǒu)软组织肉瘤、胆道癌、多(duō)发性骨髓瘤、非小(xiǎo)细胞肺癌、B细胞淋巴瘤等肿瘤，也有(yǒu)类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、银屑病等自身免疫性疾病以及病毒导致的腹泻及呼吸道合胞病毒感染。
基于纳米抗體(tǐ)的精(jīng)准递送
纳米抗體(tǐ)體(tǐ)积小(xiǎo)，并且具(jù)有(yǒu)倾向于与凹形表位（例如酶的催化位点）结合的特性，因此纳米抗體(tǐ)具(jù)有(yǒu)更强的组织穿透能(néng)力，并能(néng)识别常规抗體(tǐ)难以接近靶向的目标表面上的沟、缝或被隐藏的抗原表位，能(néng)够进入致密的实體(tǐ)瘤组织发挥作(zuò)用(yòng)，甚至可(kě)以有(yǒu)效穿透血脑屏障。与此同时纳米抗體(tǐ)的微小(xiǎo)尺寸并不妨碍结合亲和力，并且表现出与单克隆抗體(tǐ)相当的抗原结合力。与单克隆抗體(tǐ)相比，纳米抗體(tǐ)具(jù)有(yǒu)更优越的肿瘤靶向性和稳定性，可(kě)实现药物(wù)的靶向递送从而实现精(jīng)准治疗。
纳米抗體(tǐ)诊断试剂
纳米抗體(tǐ)的诸多(duō)优势也让其倍受诊断试剂行业和科(kē)學(xué)研究领域的青睐。
VHHs的高热稳定性（高重折叠能(néng)力）和对恶劣环境的相对抵抗力，如胃肠道和化學(xué)变性、非生理(lǐ)性pH值和高压。这些特点使VHHs成為(wèi)口服和雾化治疗、抗體(tǐ)-药物(wù)偶联和固定在微芯片生物(wù)传感器上的理(lǐ)想试剂。
目前，VHHs正在被开发用(yòng)于传染病(SARS-CoV-2)、癌症(双特异性抗體(tǐ)和CAR-T)、中(zhōng)枢神经系统疾病(BBB药物(wù)输送)等领域之中(zhōng)。在未来十年内，将有(yǒu)更多(duō)基于VHH的治疗和诊断试剂进入市场，希望其价格更低，并具(jù)有(yǒu)比传统mAbs及其片段更优越或至少是互补的药物(wù)功能(néng)活性。
神经生物(wù)學(xué)领域
神经生物(wù)學(xué)（neuroscience）是当今科(kē)學(xué)界公(gōng)认的生命科(kē)學(xué)的前沿學(xué)科(kē)之一。神经生物(wù)學(xué)涉及解剖學(xué)、生理(lǐ)學(xué)、药理(lǐ)學(xué)、病理(lǐ)學(xué)、生物(wù)化學(xué)學(xué)、细胞生物(wù)學(xué)及分(fēn)子生物(wù)學(xué)等相关學(xué)科(kē)，其任務(wù)是研究神经系统内细胞水平、分(fēn)子水平及细胞间的变化过程，以及这些过程在中(zhōng)枢功能(néng)控制系统内的整合作(zuò)用(yòng)，直至复杂的高级功能(néng)如學(xué)习记忆等。
神经系统在发育和肿瘤學(xué)中(zhōng)发挥关键作(zuò)用(yòng)，调节组织中(zhōng)的干细胞和前體(tǐ)细胞群體(tǐ)，影响癌细胞生長(cháng)和转移。近年来，越来越多(duō)的研究表明神经系统在癌症的起始和转移中(zhōng)发挥着关键作(zuò)用(yòng)。深入研究和探索神经生物(wù)學(xué)，对于治疗恶性疾病、重大脑疾病和研发人工(gōng)智能(néng)新(xīn)技(jì )术都具(jù)有(yǒu)重要意义。
a. Structure of the capillaries of the neurovascular unit.
b. Schematic representation of inter endothelial junctions composed of tight junctions, adherens junctions, and gap junctions.
帕金森治疗
帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经系统退行性疾病，其特征性病理(lǐ)改变為(wèi)黑质(zhì)多(duō)巴胺能(néng)神经元发生的进程性退变和路易小(xiǎo)體(tǐ)的形成，随着纹状體(tǐ)區(qū)多(duō)巴胺递质(zhì)不断降低以及多(duō)巴胺与乙酰胆碱递质(zhì)的不断失衡，患者的临床症状不断增多(duō)，主要表现為(wèi)震颤、肌强直、动作(zuò)迟缓、姿势平衡障碍等运动症状以及睡眠障碍、嗅觉障碍、自主神经功能(néng)障碍、认知和精(jīng)神障碍等非运动症状。
流行病學(xué)调查结果显示：目前我國(guó)65岁以上人群帕金森病患病率為(wèi)1.7%，处于世界平均水平，随着老龄化社会的不断加剧，2030年我國(guó)帕金森病患病人数可(kě)上升到500万人。
阿尔兹海默症治疗
阿尔兹海默症（Alzheimer’s disease，AD）是一种起病隐袭、呈进程性发展的神经退行性疾病，临床特征主要為(wèi)认知障碍、精(jīng)神行為(wèi)异常和社会生活功能(néng)减退，其发病机制尚未完全阐明。随着全球人口老龄化进程的发展，AD患者数量不断呈上升趋势，WTO统计2015年全球约有(yǒu)2980万人患有(yǒu)AD，预计到2030年全球将约有(yǒu)6600万AD患者，到2050年这一数字将达到1.15亿。
全球用(yòng)于AD治疗的投入资金逐年大幅上升，据美國(guó)药物(wù)生产(chǎn)与研发协会数据显示，全球累计在阿尔兹海默病研发投入超6000亿美元，失败的临床药物(wù)已超过300种。虽然AD药物(wù)研发失败率超99%，但各药企仍未放弃AD药物(wù)的开发。
自闭症
自闭症（autistic disorder）又(yòu)称孤独症，也称自闭症谱系障碍（autism spectrum disorder，ASD），是儿童时期广泛性发育类障碍中(zhōng)最為(wèi)常见的亚型之一，以社会交往、语言交流障碍，认知缺陷和行為(wèi)重复刻板等為(wèi)核心临床表现。
2021年，美國(guó)疾病控制与预防中(zhōng)心（Centers for Disease Control and Prevention，CDC）表明ASD患病率从2014年的1：68增加至1：44。
自闭症发病与遗传因素、非遗传因素及二者之间复杂相互作(zuò)用(yòng)相关，其中(zhōng)突触蛋白的基因突变、染色體(tǐ)变异、分(fēn)子通路功能(néng)障碍以及脑部炎症反应等是导致自闭症发生的主要影响因素。此种病症在不同个體(tǐ)、不同年龄阶段表现存在差异，还未有(yǒu)明确病机及准确、统一的治疗方法。ASD防治药物(wù)的开发仍然任重而道遠(yuǎn)，但随着对于ASD核心症状治疗靶点的研究越来越深入，相信在此领域的研发具(jù)有(yǒu)较好的科(kē)研潜力与开发前景。
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