治疗领域
自身免疫性疾病
自身免疫性疾病(autoimmunity disease, AID)是机體(tǐ)自身免疫耐受机制失调或破坏,导致自身组织器官损伤或出现功能(néng)异常的免疫病理(lǐ)状态。自身免疫性疾病分(fēn)為(wèi)器官特异性自身免疫性疾病和非器官特异性自身免疫性疾病两类。
器官特异性自身免疫性疾病指患者病变通常只局限于具(jù)有(yǒu)某种自身抗原的特定器官,而极少累及其他(tā)组织器官的自身免疫性疾病,如多(duō)发性硬化症、 慢性溃疡性结肠炎、重症肌无力等。
非器官特异性自身免疫性疾病指机體(tǐ)针对多(duō)种自身抗原产(chǎn)生的病变,累及多(duō)个组织器官的病理(lǐ)性免疫反应,如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、干燥症等。
随着对自身免疫病病理(lǐ)机制的深入阐明和新(xīn)药物(wù)靶点的发现,新(xīn)型生物(wù)制剂在自身免疫性疾病中(zhōng)的应用(yòng)得到迅速发展。生物(wù)制剂通过阻断炎症细胞因子或细胞表面分(fēn)子而发挥治疗作(zuò)用(yòng),如靶向IL-1、IL-6、TNF-α和IL-17的单克隆抗體(tǐ)等。
肿瘤
肿瘤是机體(tǐ)在各种致瘤因素的作(zuò)用(yòng)下,局部细胞在基因水平上对其生長(cháng)的调控失去控制,导致细胞异常增生而形成的新(xīn)生物(wù)。根据肿瘤生物(wù)學(xué)特性及其对机體(tǐ)危害程度的不同,可(kě)将其分(fēn)為(wèi)良性和恶性肿瘤两大类。在中(zhōng)國(guó),恶性肿瘤是导致患者死亡的主要原因之一,其发病率和死亡率不断攀升,成為(wèi)非常严重的公(gōng)共健康问题。
肿瘤治疗一直是药物(wù)研发的热点领域,而生物(wù)药在其中(zhōng)扮演了重要的角色。肿瘤的生物(wù)靶向治疗是在细胞分(fēn)子水平上,针对已经明确的靶点,来设计相应的治疗药物(wù)(抗體(tǐ),CAR-T等),从而发挥抑制、杀伤肿瘤的作(zuò)用(yòng)。
与单一疗法或传统的联合疗法相比,双特异性抗體(tǐ)的双重靶标特性在提高抗肿瘤疗效方便有(yǒu)关键优势:(1)同时阻断在疾病发病中(zhōng)起主要作(zuò)用(yòng)的两个不同靶点或介质(zhì);(2)诱导细胞信号通路(例如增殖或炎症通路);(3)重新(xīn)靶向以调节ADCC;(4)避免耐药进展和提高抗增殖效应;(5)将患者自身的细胞毒性T细胞与靶向癌细胞临时结合,从而激活细胞毒性T细胞以引起肿瘤裂解。
神经系统疾病
神经系统疾病是中(zhōng)枢和周围神经系统各类疾病的统称,包括癫痫、脑血管病、头痛症(如偏头痛)、神经变性疾病(如帕金森病、阿尔茨海默病)、神经免疫/感染疾病(如脑疟疾、脑膜炎及多(duō)发性硬化)、神经发育障碍(如自闭症谱系障碍、智力发育障碍)以及大脑和脊髓创伤性损伤等。
神经系统疾病是全球导致残疾的主要原因,也是全球导致死亡的第二大原因。全球范围内,以伤残调整寿命年(Disability Adjusted Life Year,DALY)的绝对数量来衡量的神经系统疾病负担不断增加,相应的预防、治疗、支持服務(wù)的需求也急剧增加,神经系统疾病越来越受世界关注。

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